Le cellule staminali aprono nuovi scenari per la cura del diabete

Una singola infusione di cellule staminali potrebbe aver cambiato per sempre la vita di 10 persone affette da una forma grave di diabete di tipo 1. È quanto emerge da uno studio clinico di fase 1-2 presentato il 20 giugno al congresso dell’American Diabetes Association e pubblicato contemporaneamente sul prestigioso New England Journal of Medicine. I risultati sono sorprendenti e potrebbero segnare una svolta nella cura del diabete con cellule staminali.

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Dai dati clinici alla speranza: i numeri della nuova terapia per il diabete

Lo studio, condotto dall’azienda biotech Vertex Pharmaceuticals di Boston, ha coinvolto 12 pazienti affetti da una forma severa di diabete di tipo 1. Dopo un solo trattamento sperimentale, 10 di loro hanno smesso completamente di assumere insulina entro un anno. Gli altri 2 partecipanti continuano la terapia insulinica, ma a dosaggi significativamente ridotti.

Il trattamento si chiama zimislecel e utilizza cellule staminali programmate per trasformarsi in isole pancreatiche, quelle strutture responsabili della produzione di insulina nel corpo umano. In particolare, le cellule si specializzano in cellule beta, fondamentali per regolare il glucosio nel sangue. Una volta infuse nel fegato – sede abituale per questo tipo di trapianti – queste “nuove isole dell’insulina” iniziano a produrre autonomamente l’ormone, restituendo al corpo la capacità di regolare naturalmente la glicemia. 

La cura del diabete con cellule staminali è particolarmente promettente per chi soffre di “ipoglicemia inconsapevole”, una condizione che colpisce circa il 30% dei pazienti con diabete di tipo 1. In questi casi, la persona non riesce ad avvertire i sintomi dell’abbassamento degli zuccheri nel sangue, esponendosi a svenimenti, convulsioni e persino rischi letali. Dopo l’infusione di zimislecel, i pazienti coinvolti nello studio hanno registrato la completa scomparsa di episodi ipoglicemici nei primi tre mesi. Un miglioramento che incide in modo diretto sulla qualità della vita quotidiana delle persone affette da questa patologia.

Come in ogni terapia avanzata, però, non bisogna dimenticare alcune precauzioni. Per evitare che il sistema immunitario attacchi le nuove cellule, i pazienti devono assumere farmaci immunosoppressori. Questi medicinali comportano un aumento del rischio di infezioni e, sul lungo periodo, potenzialmente anche di alcuni tipi di tumori. Al momento, però, i benefici superano i rischi: migliorare drasticamente la vita delle persone affette da diabete grave è un obiettivo prioritario. Serviranno ulteriori studi per valutare la sostenibilità della terapia su larga scala e, soprattutto, per verificarne gli effetti nel lungo periodo.

Il futuro della terapia 

L’azienda sviluppatrice ha dichiarato che, se i risultati positivi saranno confermati nelle fasi successive della sperimentazione, chiederà l’approvazione alla FDA (l’ente regolatorio statunitense) per rendere disponibile il trattamento. Ancora non si conoscono i costi di zimislecel, ma l’attenzione della comunità scientifica – e dei pazienti – è già altissima.

La cura del diabete con cellule staminali rappresenta una delle frontiere più promettenti della medicina rigenerativa. Se confermata, questa innovazione potrebbe trasformare radicalmente l’approccio terapeutico a una delle malattie croniche più diffuse al mondo.

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