Farmaco oncologico in uso off-label: regressione quasi completa della papillomatosi tracheale recidivante

Un farmaco solitamente impiegato in oncologia, utilizzato in modalità off-label, ha portato a una regressione quasi completa della papillomatosi tracheale recidivante in un paziente seguito all’ospedale Ordine Mauriziano di Torino. Il risultato, illustrato al congresso nazionale dell’Associazione Italiana Pneumologi Ospedalieri (AIPO) a Verona, apre uno spiraglio per i casi refrattari ai trattamenti convenzionali.

Si tratta di un paziente di 52 anni con malattia estesa e recidivante, nonostante sei procedure endoscopiche in due anni. Il team di pneumologia, diretto dal dottor Roberto Prota, ha avviato un ciclo endovenoso di un farmaco antiangiogenetico (10 mg/kg ogni quattro settimane, per sei mesi). Già dopo la seconda infusione le lesioni si sono ridotte visibilmente all’endoscopia; dopo cinque mesi la broncoscopia ha documentato una regressione quasi completa, senza effetti collaterali clinicamente rilevanti.

La papillomatosi respiratoria recidivante (PRR) è una malattia rara delle vie aeree causata dal papillomavirus umano (HPV). Colpisce soprattutto bambini sotto i cinque anni e adulti oltre i 30 anni, con un’incidenza stimata di 2-3 casi ogni 100.000 bambini e circa 1 caso ogni 100.000 adulti. Le lesioni papillomatose possono ostruire la trachea e imporre interventi endoscopici ripetuti, spesso di beneficio temporaneo. Nelle forme recidivanti esiste anche un rischio di trasformazione maligna.

Paolo Righini, pneumologo del Mauriziano e autore della presentazione di Verona, ha dichiarato: "Questo caso conferma che il farmaco utilizzato può rappresentare un’opzione efficace nei pazienti con papillomatosi respiratoria refrattaria ai trattamenti convenzionali."

Si tratta di un uso off-label, cioè diverso da quanto previsto dall’autorizzazione ufficiale, ma in linea con dati internazionali che stanno consolidando un profilo di efficacia nelle forme più aggressive di malattia. La risposta rapida e la tollerabilità osservata nel paziente torinese ne rafforzano la rilevanza clinica, pur richiedendo follow-up prolungati e conferme su casistiche più ampie.

Oltre a Righini e Prota, firmano il lavoro gli specialisti Valter Gallo, Valentina Difino, Elena Rindone e Giovanni Ferrari, tutti della struttura complessa di Pneumologia dell’Azienda Ospedaliera Ordine Mauriziano di Torino. Il contributo si inserisce in un filone di studi internazionali che esplorano strategie farmacologiche innovative per ridurre la dipendenza dagli interventi endoscopici e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

L’esperienza torinese indica una possibile via terapeutica per i casi resistenti, con l’obiettivo di contenere le recidive e limitare procedure invasive. La natura rara della PRR e la variabilità clinica impongono tuttavia prudenza: protocolli condivisi, arruolamenti multicentrici e un monitoraggio attento della sicurezza saranno determinanti per definire il ruolo di questi farmaci nella pratica clinica.