Scoperta una cura per la Sla: «Già disponibile il farmaco»

Il farmaco è già pronto, viene somministrato con una puntura lombare e ha dimostrato di essere in grado di far rallentare, se non di invertire, il processo degenerativo della Sclerosi laterale amiotrofica in alcuni pazienti. Una cura per la Sla, la prima al mondo che ha dato risultati contro la graduale e progressiva disabilità motoria portata dalla malattia, nel cui studio è stato coinvolto il Centro delle Molinette di Torino, che da oltre trent’anni ne indaga cause e origine.

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LA NUOVA TERAPIA La terapia, al momento, non riguarda ancora tutti i pazienti che ne soffrono, ma soltanto quelli con specifiche mutazioni genetiche, secondo i risultati pubblicate sul prestigioso New England Journal of Medicine, la principale rivista scientifica mondiale dedicata alla medicina. Il farmaco utilizzato per le cure contro la Sla è il Tofersen e ha dimostrato la propria efficacia sugli ammalati portatori di un cambiamento in uno specifico gene chiamato Sod1. A Torino sono stati scelti e seguiti i pazienti. In totale 108 quelli coinvolti dai ricercatori, divisi tra quelli a rapida e lenta progressione che sono stati monitorati in due diverse fasi: la prima, durata un semestre e quella attualmente in corso in cui si è osservata una importante riduzione della proteina in questione e dei neurofilamenti coinvolti nel processo degenerativo.

IL FARMACO E GLI STUDI Il medicinale è un oligonucleotide antisenso che agisce in modo selettivo sull’Rna messaggero, bloccando la sintesi della proteina modificata e ha avuto un effetto evidente già nel corso del primo anno di trattamento, confermando gli effetti nel tempo. «Un primo passo che regala una speranza anche a tutti gli ammalati, un risultato straordinario che possiamo definire certamente storico» spiega Adriano Chiò, direttore della Neurologia dell’ospedale Molinette alla Città della Salute di Torino, che guida il Centro per la Sla ed è stato coinvolto direttamente nella sperimentazione guidata da Washington con il maggior numero di pazienti “rapidi” nel mondo. Proprio il professor Chiò nel 1998 ha iniziato a studiare la Sclerosi laterale amiotrofica aprendo il primo ambulatorio dedicato alla malattia, senza mai interrompere gli studi verso nuove terapie. Molti i riconoscimenti, come il prestigioso Forbes Norris Award assegnatogli per “l’attività clinica e di ricerca riconosciute a livello internazionale per diverse ragioni fondamentali che ne giustificano l’impatto”. «Sono particolarmente felice di questo risultato perché è frutto in particolare di due anni di lavoro e monitoraggio dei pazienti coinvolti che non si è interrotto nemmeno durante il lockdown».