Malattia di Huntington: nuovi progressi nella ricerca e speranze da un farmaco innovativo

La malattia di Huntington è una patologia neurodegenerativa progressiva che colpisce circa 6.000-7.000 persone in Italia, causando progressivi danni al movimento, alla cognizione e al comportamento. La causa principale è una mutazione nel gene HTT, che porta alla produzione di una proteina huntingtina anomala che danneggia i neuroni. Purtroppo, non esiste ancora una cura definitiva, ma i trattamenti attuali mirano a gestire i sintomi, tra cui i farmaci per i movimenti involontari e gli antidepressivi per i disturbi psichiatrici.

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Tuttavia, una nuova speranza arriva dalla ricerca: lo studio Pivot-HD, condotto da PTC Therapeutics, ha testato il farmaco PTC518, un modulatore dell'RNA messaggero che riduce la produzione della proteina huntingtina mutata. I risultati della fase 2 hanno mostrato una riduzione significativa dei livelli di proteina Htt nel sangue già dopo 12 settimane di trattamento, con un buon profilo di sicurezza e tollerabilità. Questi dati sono particolarmente promettenti per i pazienti nelle fasi iniziali della malattia, offrendo nuove speranze per il trattamento mirato della malattia di Huntington.

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